1173755-55-9
中文名称
依特立生
英文名称
Eteplirsen
CAS
1173755-55-9
更新日期
2025/01/04 22:22:59
物理化学性质
储存条件-20°C储存
形态Solid
颜色White to off-white
序列RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(C-m5U-C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G), 5'-[P-[4-[[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]carbonyl]-1-piperazinyl]-N,N-dimethylphosphonamidate]
常见问题列表
作用机制
依特立生作用于人体基因组中的一个突变点位上，以促进第51外显子的跳跃剪接，从而恢复了失去的蛋白质的合成。这种蛋白质（肌球蛋白）对肌肉力量的维持起着重要的作用。用途
依特立生是一种基因治疗药物，它通过促进患者体内缺失的或不完整表达的某种蛋白质的合成来改善肌肉功能。
副作用
一些患者可能会出现药物相关的不良反应，包括注射部位的疼痛、皮下损伤以及感染等。