1258984-36-9
中文名称
寡核苷酸
英文名称
Nusinersen
CAS
1258984-36-9
分子式
C234H340N61O128P17S17
分子量
7127.19
MOL 文件
1258984-36-9.mol
更新日期
2026/08/25 17:12:50
1258984-36-9 结构式
物理化学性质
储存条件-20°C储存
形态Solid
颜色White to off-white
序列RNA, [2'-O-(2-methoxyethyl)](P-thio)(m5U-m5C-A-m5C-m5U-m5U-m5U-m5C-A-m5U-A-A-m5U-G-m5C-m5U-G-G)
InChIKeyWWFDJIVIDXJAQR-FFWSQMGZSA-N
常见问题列表
简介
寡核苷酸药物 (oligonucleotides, ONs) 是由人工化学合成的 12～30 个核糖寡核苷酸单链或双链组成的一类药物, 通过 Watson-Crick 碱基配对原则作用于目标信使 RNA (mRNA) 主要分为反义寡核苷酸药物 (antisense oligonucleotides, ASOs) 和小干扰RNA药物 (small interference RNA, siRNA) 两大类。
优势
与传统药物相比，寡核苷酸具有高特异性、高效性和长期疗效等优势。
用途
寡核苷酸可用于治疗、诊断、研究、和纳米材料应用。合成
寡核苷酸主要是用固相合成方法制造的。其是由人工化学合成的12~30个核糖寡核苷酸单链或双链组成的一类药物，通过Watson-Crick碱基配对原则作用于目标信使RNA (mRNA)。1
参考文献
[1]汤仙阁,关晓多,陈锐,等.寡核苷酸药物的临床药理学研究进展[J].药学学报, 2020, 55(2):8.DOI:10.16438/j.0513-4870.2019-0834.