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1422959-91-8

中文名称 戈洛迪尔森
英文名称 SRP-4053
CAS 1422959-91-8
更新日期 2024/11/11 10:56:26
1422959-91-8 结构式 1422959-91-8 结构式

基本信息

中文别名
戈罗迪生
戈洛迪尔森
GOLODIRSEN
英文别名
SRP-4053
Golodirsen
所属类别
原料药：其它化学药

物理化学性质

形态Solid
颜色White to off-white
序列RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(G-m5U-m5U-G-C-C-m5U-C-C-G-G-m5U-m5U-C-m5U-G-A-A-GG-m5U-G-m5U-m5U-C), 5'-[P-[4-[[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]carbonyl]-1-piperazinyl]-N,Ndimethylphosphonamidate]

常见问题列表

概述
戈洛迪尔森 是一种磷酸二亚胺的吗啉代低聚物 (PMO)，特异性地靶向肌营养不良蛋白培养蛋白前 mRNA 的外显子 53。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
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