2055732-84-6
中文名称
VILTOLARSEN
英文名称
NCNP-01
CAS
2055732-84-6
更新日期
2024/09/27 13:46:49
物理化学性质
储存条件-20°C储存
形态Solid
颜色White to off-white
序列RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(C-C-m5U-C-C-G-G-m5U-m5U-C-m5U-G-A-A-G-G-m5U-Gm5U-m5U-C)
常见问题列表
功效
Viltolarsen （维托拉生）是一种外显子53跳跃疗法，可提高 DMD 患者抗肌萎缩蛋白的表达水平，稳定患者运动功能，延缓疾病进展。适应症
维托拉生是一种反义寡核苷酸，用于治疗经证实适合外显子53跳过治疗的DMD基因突变的杜氏肌营养不良（DMD）患者。该适应症是基于在接受VILTEPSO治疗的患者中观察到的骨骼肌肌营养不良蛋白产生的增加而加速批准的。该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。