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2743336-70-9

中文名称 化合物 MHTT-IN-2
英文名称 mHTT-IN-2
CAS 2743336-70-9
2743336-70-9 结构式 2743336-70-9 结构式

基本信息

中文别名
化合物 MHTT-IN-2
英文别名
CHDI 113
mHTT-IN-2

物理化学性质

形态Solid
颜色White to off-white

常见问题列表

概述
mHTT-IN-2 (compound 27) 是突变亨廷顿蛋白 (mHTT) 的有效抑制剂 (EC50=0.066 μM)。mHTT-IN-2 可减少 HTT RNA 外显子 [49-50] 的规范剪接，是亨廷顿 (HTT) 基因的剪接调节剂。mHTT-IN-2 在人类 HD 干细胞和小鼠 BACHD 模型中表现出体外和体内抑制活性。mHTT-IN-2 可用于 branaplam 相关的周围神经病变的研究。
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