曲非奈肽
| 中文名称 | 曲非奈肽 |
|---|---|
| 中文同义词 | 甘氨酸-2-甲基-L-脯氨酰 L-谷氨酸;化合物TROFINETIDE;曲非奈肽;曲非肽奈;内源性多肽NNZ-2566;(S)-2-((S)-1-(2-氨基乙酰基)-2-甲基吡咯烷-2-甲酰胺基)戊二酸;曲非萘肽;(S)-2-((S)-1-(2-氨基乙酰基)-2-甲基吡咯烷-2-甲酰胺)戊二酸 |
| 英文名称 | Trofinetide |
| 英文同义词 | Trofinetide(NNZ2566);TROFINETIDE; NNZ2566 ;NNZ 2566; NNZ-2566;NNZ-2566;L-Glutamic acid, glycyl-2-methyl-L-prolyl-;Trofinetide;Trofinetide,NNZ 2566,NNZ2566,Inhibitor,inhibit;Glutamic acid, glycyl-prolyl- |
| CAS号 | 853400-76-7 |
| 分子式 | C13H21N3O6 |
| 分子量 | 315.32 |
| EINECS号 | |
| 相关类别 | |
| Mol文件 | 853400-76-7.mol |
| 结构式 |  |
曲非奈肽 性质
| 熔点 | 144 °C |
|---|---|
| 沸点 | 655.4±55.0 °C(Predicted) |
| 密度 | 1.377±0.06 g/cm3(Predicted) |
| 储存条件 | Store at -20°C |
| 溶解度 | 甲醇（微溶）、水（微溶） |
| 形态 | 固体 |
| 酸度系数(pKa) | 3.51±0.10(Predicted) |
| 颜色 | 白色至类白色 |
| 稳定性 | 吸湿性 |
| InChI | InChI=1S/C13H21N3O6/c1-13(5-2-6-16(13)9(17)7-14)12(22)15-8(11(20)21)3-4-10(18)19/h8H,2-7,14H2,1H3,(H,15,22)(H,18,19)(H,20,21)/t8-,13-/m0/s1 |
| InChIKey | BUSXWGRAOZQTEY-SDBXPKJASA-N |
| SMILES | C(O)(=O)[C@H](CCC(O)=O)NC(=O)[C@]1(C)CCCN1C(=O)CN |
Trofinetide（曲非奈肽）是类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。2023年3月获美国FDA批准用于治疗2岁及以上患者的Rett综合征——一种由X染色体MECP2基因功能缺失突变引起的罕见神经发育障碍。该病导致甲基化CpG结合蛋白2（MeCP2）缺陷，引发严重神经功能退化，传统治疗仅能对症缓解症状。
曲非奈肽是一种新型的类胰岛素生长因子I（IGF-1）氨基末端三肽合成类似物，可以减少神经炎症和支持突触功能，从而达到治疗Rett综合征核心症状的目的。在中枢神经系统中，IGF-1由神经元和神经胶质细胞产生，对正常发育、损伤和疾病的反应都至关重要。
曲非奈肽作为胰岛素样生长因子-1（IGF-1）N端三肽代谢物（甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸，GPE）的合成类似物，通过模拟GPE的神经保护作用，部分恢复MeCP2缺陷模型中的突触可塑性与神经元功能，改善运动、认知及社交能力。临床研究显示，其可显著减缓Rett综合征核心症状（如手部刻板动作、语言障碍），疗效优于安慰剂，成为全球首个针对Rett综合征遗传病因的疾病修正疗法，标志着从症状管理向靶向机制治疗的重大转变。
安全信息
| 更新日期 | 产品编号 | 产品名称 | CAS号 | 包装 | 价格 |
|---|---|---|---|---|---|
| 2025/12/22 | HY-16757 | 曲非奈肽 Trofinetide | 853400-76-7 | 1 mg | 555元 |
| 2025/12/22 | HY-16757 | 曲非奈肽 Trofinetide | 853400-76-7 | 5 mg | 997元 |