卡拉西单抗

卡拉西单抗Caplacizumab(商品名：卡布利维Cablivi)是一种二价单域抗体(VHH)，设计用于治疗血栓性血小板减少性紫癜和血栓形成。该药物由Ablynx NV开发。2018年8月31日，它被欧盟批准为“治疗患有获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)发作的成年人，并与血浆置换和免疫抑制相结合。

卡拉西单抗用于罕见病--获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的治疗。获得性血栓性血小板减少性紫癜特征是小血管中血液凝固过多，Caplacizumab是首个被批准用于该疾病的药物，也是第一种靶向血管性血友病因子（von willebrand factor，vWF）的药物，vWF是血液凝固级联中的关键蛋白。同时，它也是FDA批准的第一个单域抗体，Caplacizumab的获批是单域抗体这一药物领域正式走上人类疾病治疗舞台的一件标志性事件。

卡拉西单抗通过与vWF的A1区结合，阻断血小板与vWF间的相互作用，抑制aTTP病理生理过程中的微血栓形成。临床前的体内研究显示，它可以抑制由切应力和ristocetin激活vWF所诱导的血小板粘附。将caplacizumab加入aTTP患者血浆中，还可以完全阻断血浆中的血小板沉积（deposition）。