中文名称依特立生中文同义词依特立生;依特普森;依特立生纳;埃特普利森;衣特立生英文名称Eteplirsen英文同义词Eteplirsen;AVI4658;AVI4658;AVI-4658;ETEPLIRSEN;AVI-4658;EteplirsenSodiumCAS号1173755-55-9分子式分子量0EINECS号相关类别Mol文件MolFile结构式依特立生性质储存条件Storeat-20°C形态固体颜色白色至米白色依特立生用途与合成方法作用机制依特立生作用于人体基因组中的一个突变点位上,以促进第51外显子的跳跃剪接,从而恢复了失去的蛋白质的合成。这种蛋白质(肌球蛋白)对肌肉力量的维持起着重要的作用。用途依特立生是一种基因治疗药物,它通过促进患者体内缺失的或不完整表达的某种蛋白质的合成来改善肌肉功能。副作用一些患者可能会出现药物相关的不良反应,包括注射部位的疼痛、皮下损伤以及感染等。
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