美格鲁特是由OxfordGlycoSciences公司开发,Actelion公司上市的药物,主要用于治疗I型戈谢病(GD1)。作为1-脱氧野尻霉素的N烷基化衍生物在医药领域得到越来越多的关注。戈谢病(Gauchersdisease)是遗传性的糖脂过剩病,由于缺乏特异性β-葡萄糖苷酶,从而使体内的葡萄糖基神经酰胺不能顺利地降解,临床主要的症状有骨痛、贫血等。美格鲁特对葡萄糖基神经酰胺合成酶有强力抑制作用,己于2003年获准在欧洲上市,用于治疗戈谢病
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