简介
Pegcetacoplan 是首个治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的药物，可与补体蛋白 C3结合并抑制该蛋白。Pegcetacoplan 于 2021 年 5 月在美国获准用于医疗用途。美国食品药品监督管理局(FDA) 认为它是同类首创药物。
作用机制
Pegcetacoplan 与补体蛋白 C3 及其活化片段 C3b 结合，从而调节 C3 的裂解和补体活化下游效应物的产生。Pegcetacoplan 在补体级联中发挥近端作用，控制 C3b 介导的血管外溶血和末端补体介导的血管内溶血。
适应症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的治疗。
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