神经元靶向:nAChR 广泛存在于中枢神经系统(大脑、脊髓)和外周神经系统的神经元表面,RVG-29 可通过结合该受体,被神经元内吞摄入,实现对神经细胞的精准靶向。
肝脏细胞靶向:肝脏中的窦状内皮细胞和肝细胞也高表达 nAChR,因此 RVG-29 也能特异性富集到肝脏,用于肝脏相关的靶向递送。
神经系统疾病治疗递送:
递送 siRNA/miRNA:例如将针对神经退行性疾病(如阿尔茨海默病、帕金森病)相关基因的 siRNA,与 RVG-29 偶联,通过 RVG-29 靶向神经元,实现基因沉默,减少致病蛋白(如 tau 蛋白、α- 突触核蛋白)的表达。
递送小分子药物:将神经保护类药物(如抗氧化剂、抗炎药物)与 RVG-29 结合,提升药物在脑组织中的浓度,降低对其他器官的毒副作用。
肝脏疾病治疗递送:
递送抗病毒药物:针对乙肝、丙肝等肝脏病毒感染,用 RVG-29 靶向肝脏细胞,递送抗病毒核酸药物(如反义寡核苷酸),提高肝脏内药物浓度,增强疗效。
分子成像与诊断:
与荧光染料、放射性核素偶联,通过 RVG-29 靶向神经元或肝脏细胞,用于神经系统或肝脏疾病的影像学诊断(如 MRI、PET 成像),帮助定位病变区域。
高特异性:仅结合高表达 nAChR 的细胞,对其他器官(如心脏、肾脏)的非靶细胞结合率极低,减少脱靶效应。
良好的生物相容性:作为病毒衍生肽,经优化后免疫原性低,不易引发机体免疫反应,安全性较高。
跨膜与跨血脑屏障能力:不仅能被靶细胞内吞,还能一定程度上穿透血脑屏障(大脑与血液间的保护性屏障,多数药物无法通过),这是其用于中枢神经系统递送的核心优势。
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