4-((6-氨基己基)氨基)-2-(2,6-二氧代哌啶-3-基)异吲哚啉-1,3-二酮盐酸盐

1. 它属于哪一类化合物

• 2-(2,6 - 二氧代哌啶 - 3 - 基) 异吲哚啉 - 1,3 - 二酮（沙利度胺母核）

• 4 - 位带有 6 - 氨基己基氨基 侧链（长链烷基二胺）

2. 它的核心作用

（1）作为 CRBN 结合的 IMiD 化合物

• 免疫调节作用

• 抗肿瘤活性（尤其血液肿瘤）

• 抗血管生成作用

（2）作为 PROTAC 或分子胶的 CRBN 配体模块

• 末端氨基可与各种靶蛋白配体（如激酶抑制剂、BRD4 配体等）偶联

• C6 烷基链作为连接子（linker），可调节 PROTAC 的构象和理化性质

• 常用于构建靶向蛋白降解剂（PROTAC）

3. 潜在的生物活性

• 抗多发性骨髓瘤（MM）活性

• 抗骨髓增生异常综合征（MDS）活性

• 抗淋巴瘤活性

• 调节 T/NK 细胞免疫功能

• 诱导 IKZF1/IKZF3 降解（典型 IMiD 机制）

4. 在药物研发中的用途

• PROTAC 分子合成（最主要用途）

• 免疫调节药物（IMiD）研发

• 化学生物学探针

• 结构 - 活性关系（SAR）研究