Mitapivat (AG-348) 是一种口服小分子红细胞丙酮酸激酶 (PK-R) 变构激活剂,由 Agios Pharmaceuticals 开发,用于治疗丙酮酸激酶缺乏症 (PKD) 和其他溶血性贫血,其作用机制为增强 ATP 生成、降低 2,3-二磷酸甘油酸水平并缓解溶血。该药物 FDA 已批准用于治疗 PKD 成人患者,基于 3 期临床试验结果,该药物可使血红蛋白持续升高 1.3-1.7 g/dL,并改善溶血标志物。Mitapivat 也正在进行镰状细胞病的 2/3 期临床试验,中期数据显示该药物具有一年的安全性,可减少溶血并改善血红蛋白。
上海药砌源生物科技有限公司
联系商家时请提及chemicalbook,有助于交易顺利完成!
药砌源~~张