产品:诺西那生钠
CAS:1258984-36-9
质量标准:In-House
注册文件:DMF
诺西那生钠是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向药物,属于反义寡核苷酸类药物。其作用机制是通过调节运动神经元生存基因2的pre-mRNA剪接,增加全长SMN蛋白的生成,从而改善运动神经元功能,延缓疾病进展。该药主要用于5q SMA(最常见类型)患者的治疗,涵盖婴儿型至成人型。临床研究表明,诺西那生钠可显著提高患者运动里程碑应答率,延长无事件生存期,改善运动功能。该药需通过鞘内注射给药,由专业医疗人员在医疗机构内完成。常见不良反应包括呼吸道感染、便秘、头痛、呕吐等,通常可控。作为全球首个获批的SMA疾病修正治疗药物,诺西那生钠为患者提供了关键的疾病干预手段。
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