GalNAc-L96 TEA是一种三价N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)衍生物,是当前小核酸药物递送系统的核心组件。其三触角结构能高亲和力、特异性地识别肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR),通过受体介导的内存作用,将治疗性siRNA等核酸药物高效、精准地递送至肝细胞内。该化合物显著提升了药物的肝靶向性和细胞摄取效率,并降低了全身副作用,已成功应用于多款已上市的GalNAc-siRNA偶联药物中,极大地推动了肝脏相关疾病(如遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性、高胆固醇血症等)的靶向治疗发展。
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陈经理