吉沃西兰；Givosiran；1639325-43-1

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描述	Givosiran(ALN-AS1)是一种针对肝脏氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)信使RNA的小干扰RNA。Givosiran下调ALAS1 mRNA并防止神经毒性δ-氨基乙酰丙酸和疏孔素原水平的积累。Givosiran可用于急性间歇性卟啉症的研究[1][2]。
相关类别	信号通路 >> 其他 >> 其他研究领域 >> 神经疾病
体外研究	Givosiran与三价N-乙酰半乳糖胺配体结合,该配体与去唾液酸糖蛋白受体特异性结合,从而实现向肝细胞的靶向递送[2]。
参考文献	[1]. Scott LJ. Givosiran: First Approval. Drugs. 2020 Feb;80(3):335-339. [2]. Balwani M, et, al. Phase 3 Trial of RNAi Therapeutic Givosiran for Acute Intermittent Porphyria. N Engl J Med. 2020 Jun 11;382(24):2289-2301.

关键字： Givosiran;吉沃西兰;1639325-43-1;

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