寡核苷酸药物(oligonucleotides,ONs)是由人工化学合成的12~30个核糖寡核苷酸单链或双链组成的一类药物,通过Watson-Crick碱基配对原则作用于目标信使RNA(mRNA)主要分为反义寡核苷酸药物(antisenseoligonucleotides,ASOs)和小干扰RNA药物(smallinterferenceRNA,siRNA)两大类。
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