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Asciminib对多种单催化位点突变，包括T315I突变，显示出强大的活性，这些突变曾导致对传统TKIs的耐药性。与常规TKIs不同，Asciminib通过靶向BCR-ABL1酪氨酸激酶的肉豆蔻酰基口袋，而不是ATP结合位点，从而抑制癌细胞的增殖。

Asciminib盐酸盐的合成以溴烟酸酯30.3为原料。30.3可以通过手性吡咯烷醇30.2与氯烟酸酯30.1的SNAr反应制备。30.3与硼酸酯30.4的铃木交叉偶联反应在50 公斤的规模上得到吡唑烟酸酯30.5，随后在叔丁醇钾的存在下用苯胺30.6的游离碱处理，从硼酸酯30.4得到30.8，收率为79-87%。四氢吡喃基的脱保护作用是通过暴露于MeOH中的37% HCl溶液实现的，游离碱在用氢氧化钠调节pH值后结晶，收率为76%。然后加入盐酸生成盐酸Asciminib（30），并从MeOH和MTBE中获得高收率的结晶。

ABL001是一种有效的、选择性的BCR-ABL抑制剂，对多数突变型都具有活性，如T315I。ABL001与ABL1的调节位点的结合，在野生型ABL中，这一位点通常是被一个肉豆蔻酰基团所占据。ABL001通过不同于其他靶向催化位点的抑制剂机理抑制了ABL激酶活性。它与BCR-ABL激酶区域的口袋结合，正常状态下，这一区域为ABL1的十八烷基化N端所占，一旦与BCR结合，作用于ABL1自我调节功能的十八烷基化N端丢失。ABL001通过结合这一空白位点，模拟了十八烷基化N端的作用，从而恢复了激酶活性的负向调控功能。浓度为1-10 nM的ABL001可选择性地抑制CML和Ph+ ALL细胞的生长；而即使在浓度高达1000倍以上时，BCR-ABL-阴性细胞不受ABL001的影响。ABL001与ABL的肉豆蔻酰口袋结合的离解常数Kd为0.5-0.8 nM，诱导失活的C端螺旋构象。ABL001对所检测的60多种激酶没有活性，其中包括SRC；同时对G蛋白偶联受体、离子通道、核受体和转运体也没有活性。因此ABL001具有高选择性。