可伐利单抗

可伐利单抗是一种人源化补体抑制剂C5单克隆抗体，旨在阻断补体C5裂解为C5a和C5b，抑制补体活化。作为新一代C5循环抗体，可伐利单抗可以更高效地清除体内的C5，同时具有更长的半衰期、更便利的给药方式。2022年5月，可伐利单抗治疗中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的III期COMMODORE 3临床研究中取得阳性结果。结果显示，达到溶血控制的患者平均比例为 78.7%，患者在第1周LDH水平就明显下降，第3周即可达到平均乳酸脱氢酶（LDH）≤ 1.5 × ULN，并持续至第 25 周。从基线至第25周避免输血的患者比例（51.0%）与筛查前24周内避免输血患者比例（0%）之间的差异具有统计学意义。2022年8月，CDE正式受理可伐利单抗治疗PNH的上市申请，并授予优先审评资格。可伐利单抗可充分抑制补体，具有多次结合抗原的能力，且能够解决C5多态性问题；疗效方面，快速实现溶血控制、BTH低、乏力症状改善明显等令人印象深刻；便捷性方面，可伐利单抗半衰期较长，使用皮下注射，有望提高患者用药依从性；安全性方面，不良事件总体可控。