利司扑兰作为首个靶向mRNA的小分子疾病修正治疗药物,可通过双位点特异性结合SMN2前体mRNA,以产生足量的功能性蛋白。同时,利司扑兰可穿透血脑屏障,分布于中枢和外周组织,全身性增加SMN蛋白水平,相比单独作用于中枢神经系统实现更多获益。
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