通用名:Ataluren,中文名为阿塔鲁伦。
化学式:C15H9FN2O3。
分子量:284.24。
作用机制
通读终止密码子:阿塔鲁伦能够选择性诱导核糖体对早熟但非正常终止密码子的通读能力。在 mRNA 翻译过程中,它可以使核糖体越过 mRNA 上过早出现的终止密码子,继续阅读正常的遗传信息,从而让细胞继续合成本应因无义突变而中断的全长蛋白质。
促进功能性蛋白生成:对于杜氏肌营养不良症患者,阿塔鲁伦通过改变核糖体对 mRNA 的读取方式,使得那些因突变而提前终止翻译的蛋白质能够完成翻译过程,从而可能产生部分功能的肌营养不良蛋白,增加功能性肌钙蛋白的生成,帮助修复受损的肌肉组织。
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