Trofinetide(曲非奈肽)是类胰岛素生长因子I(IGF-1)氨基末端三肽合成类似物,旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。2023年3月获美国FDA批准用于治疗2岁及以上患者的Rett综合征——一种由X染色体MECP2基因功能缺失突变引起的罕见神经发育障碍。该病导致甲基化CpG结合蛋白2(MeCP2)缺陷,引发严重神经功能退化,传统治疗仅能对症缓解症状。
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陈经理