Tinlarebant

Tinlarebant 是一种具有口服生物活性、有效且特异性的 RPB4 非视黄醇拮抗剂。它的开发是为了确定减少循环 RPB4-视黄醇是否是 黄斑变性疾病(Stargardt disease)/STGD1 的安全有效的治疗方法。2025年5月21日，美国食品和药物管理局（FDA）基于先前报道的正在进行的DRAGON iii期试验的中期数据，授予Tinlarebant治疗Stargardt病（STGD1）的突破性疗法认定。目前还没有批准的STGD1治疗方法。STGD1是一种进行性疾病，通常始于青春期，不可避免地导致法定失明。STGD1患者的生活质量严重下降，尽管他们通常还有几十年的生命。突破性疗法称号强调了努力为目前选择有限的人开发潜在疗法的重要性。

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