MRT-2359 是由 Monte Rosa Therapeutics 开发的一种强效、高选择性、口服生物利用度的 GSPT1 分子胶降解剂 (MGD),旨在通过诱导 GSPT1 泛素化和蛋白酶体降解来利用 MYC 驱动的实体瘤中的合成致死脆弱性,从而抑制非小细胞肺癌 (NSCLC) 和其他高 MYC 表达癌症的临床前模型中的肿瘤生长和 MYC 蛋白表达。该药物已显示出良好的安全性,2期临床试验的推荐剂量为每日0.5毫克,21天服药/7天停药,肿瘤活检样本中的GSPT1降解率约为60%,且未出现细胞因子释放综合征等剂量限制性毒性。
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