Orludodstat (BAY-2402234) 是一种口服生物利用度高、强效且选择性的二氢乳清酸脱氢酶 (DHODH) 小分子抑制剂, 靶向嘧啶从头生物合成途径发挥抗肿瘤作用。该药物能够促进恶性细胞分化,并在髓系恶性肿瘤(例如急性髓系白血病 (AML))的临床前模型中表现出强大的抗肿瘤活性,其机制是通过消耗嘧啶核苷酸并诱导细胞凋亡来实现的。Orludodstat 由拜耳公司开发,目前正在进行 I 期临床试验(例如 NCT03404726),作为单药治疗和联合用药治疗晚期血液系统恶性肿瘤,迄今为止安全性良好。
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