Aficamten (CK-274) 是一种在研的口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂,由 Cytokinetics 公司开发,用于治疗肥厚型心肌病 (HCM)。该药物选择性地与心肌肌球蛋白结合,以降低过度的心肌收缩力,改善运动能力(例如峰值摄氧量,pVO2)并改善症状,而不会对其他肌肉类型产生广泛影响。在针对症状性阻塞性 HCM 的 3 期 SEQUOIA-HCM 临床试验中,aficamten 达到了其主要终点,与安慰剂相比,pVO2 显著改善(+1.8 mL/kg/min,p<0.0001),同时左心室流出道压力梯度降低,NYHA 心功能分级改善。MAPLE-HCM 头对头试验表明,aficamten 在 pVO2(+2.3 mL/kg/min 差异,p<0.001)和其他运动指标方面均优于美托洛尔。 FOREST-HCM 在非阻塞性 HCM 患者中的长期数据(96 周)显示,该疗法可持续缓解症状(NYHA 心功能分级改善 79%),降低生物标志物,且耐受性良好,包括可逆性的左心室射血分数 (LVEF) 下降。化学试剂, 分析标准品,仅用于科研使用, 不为任何个人提供产品和服务。
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