伊拉米肽

（一）化学基础信息

1. 通用名：依拉米肽 / 埃拉米普肽

2. 常用别名：SS-31、MTP-131、Bendavia

3. CAS 号

• 游离肽：736992-21-5

• 醋酸盐：1334953-95-5；三醋酸盐：1849610-71-4

4. 氨基酸序列（四肽，含非天然氨基酸）

   D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂

   Dmt=2',6'- 二甲基酪氨酸，C 端酰胺化修饰提升抗酶解稳定性

5. 分子量：639.79 Da

6. 血浆半衰期：皮下给药约 4 小时，每日单次给药即可维持稳态作用

   （二）理化性状（冻干原料 & 上市制剂）

7. 1. 冻干粉末（科研原料）

8. 1. 外观：白色至类白色疏松絮状固体，无异味

   2. 溶解性：极易溶于无菌注射用水、PBS 缓冲液、生理盐水；水中溶解度可达 100mg/mL，不溶于油脂、高浓度有机溶剂

   3. 电荷特性：带 3 个正电荷，依靠电性富集于线粒体内膜，富集浓度是细胞质 1000~5000 倍

   4. 稳定 pH：6.5–7.5 中性环境最佳，强酸强碱破坏肽链结构

   5. 纯度分级：科研级≥98% HPLC；对标临床级≥99.5%，内毒素≤0.5EU/mg（USP <85> LAL）

9. 2. FDA 上市注射液 FORZINITY

10. 1. 规格：280mg/3.5mL（浓度 80mg/mL），无色至微黄色澄清水溶液，含苯甲醇抑菌剂

11. 3. 储存稳定性规则

12. 1. 未开封干粉：-20℃避光密封可存放 36 个月；2–8℃冷藏可存放 24 个月，防潮、禁止反复冻融

    2. 复溶后科研药液：2–8℃避光冷藏，28 天内用完，严禁冷冻

    3. 上市成品注射液：全程 2–8℃冷藏，不可冷冻；开封后最多存放 8 天必须丢弃

13. （三）核心作用机理（First-in-class 线粒体靶向肽）

14. 区别于普通游离抗氧化剂（维 C、谷胱甘肽），精准靶向线粒体内膜心磷脂（Cardiolipin），从根源修复线粒体功能：

15. 1. 特异性结合氧化损伤的心磷脂，维持线粒体内膜嵴结构完整；

    2. 稳定电子传递链 ETC 超复合体，提升 ATP 能量合成效率；

    3. 大幅减少线粒体 ROS 自由基泄漏，降低氧化应激损伤；

    4. 抑制细胞色素 C 释放，阻断线粒体介导的细胞凋亡通路；

    5. 改善线粒体碎片化、膜电位崩塌，逆转线粒体功能衰退。

16. （四）适应症与研究功效

17. 1. FDA 唯一获批适应症（合法用途）

18. Barth 综合征（TAZ 基因突变导致线粒体脂质代谢缺陷），每日给药改善下肢伸肌肌力、运动耐力、降低肌疲劳，12 周开始显现稳定疗效，最长临床随访可达 168 周。

19. 2. 临床在研、未获批拓展方向（仅科研）

20. 1. 原发性线粒体肌病、线粒体脑肌病；

    2. 心力衰竭、心肌缺血再灌注损伤、心肌病；

    3. 干性年龄相关性黄斑变性（地图样萎缩），保护感光细胞线粒体；

    4. 衰老相关肌少症、运动后骨骼肌损伤修复、慢性疲劳；

    5. 急性肾损伤、神经退行性疾病线粒体保护。

21. （五）合规定位总结

22. 1. 美国：罕见病处方药（仅 Barth 综合征）；

    2. 中国：无药品批准文号，仅实验室科研试剂；

    3. 化妆品：透皮吸收率极低，无外用护肤价值。