核心用途：用于治疗囊性纤维化（CF），是 CFTR（囊性纤维化跨膜传导调节因子）增效剂。
作用机制：通过增强 CFTR 蛋白的通道开放概率，改善氯离子跨膜运输，缓解因 CFTR 功能缺陷导致的呼吸道、胰腺等多器官病变。
特点：常与替扎卡托、伊莱卡托组成复方（如 Trikafta），是针对特定 CFTR 突变的精准治疗药物。
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