核心用途:同样用于治疗囊性纤维化,是 CFTR 蛋白校正剂。
作用机制:帮助折叠异常的 CFTR 蛋白正确转运到细胞膜上,恢复蛋白的正常定位与基础功能。
特点:常与依伐卡托、伊莱卡托联用,组成三联疗法,覆盖更多 CFTR 突变类型,提升治疗效果。
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