依特立生

依特立生

中文名称依特立生
中文同义词依特立生;依特普森;依特立生纳;埃特普利森;衣特立生;EXONDYS 51;依特普利森
英文名称Eteplirsen
英文同义词Eteplirsen;AVI 4658;AVI 4658; AVI-4658; ETEPLIRSEN;AVI-4658;Eteplirsen Sodium;Eteplirsen (AVI-4658);RNA [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2′,3′-dideoxy-2′,3′-imino-2′,3′-seco)(2′a→5′)(C-m5U-C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G) 5′-[P-[4-[[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]carbonyl]-1-piperazinyl]-N,N-dimethylphosphonamidate] (ACI)
CAS号1173755-55-9
分子式
分子量0
EINECS号
相关类别
Mol文件Mol File
结构式依特立生 结构式

依特立生 性质

储存条件Store at -20°C
形态固体
颜色白色至米白色
序列RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(C-m5U-C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G), 5'-[P-[4-[[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]carbonyl]-1-piperazinyl]-N,N-dimethylphosphonamidate]

依特立生 用途与合成方法

依特立生作用于人体基因组中的一个突变点位上,以促进第51外显子的跳跃剪接,从而恢复了失去的蛋白质的合成。这种蛋白质(肌球蛋白)对肌肉力量的维持起着重要的作用。

依特立生是一种基因治疗药物,它通过促进患者体内缺失的或不完整表达的某种蛋白质的合成来改善肌肉功能。

一些患者可能会出现药物相关的不良反应,包括注射部位的疼痛、皮下损伤以及感染等。

安全信息

MSDS信息

更新日期产品编号产品名称CAS号包装价格
2026/06/05HY-108753A依特立生
Eteplirsen sodium
1173755-55-91 mg1680元
2026/06/05HY-108753A依特立生
Eteplirsen sodium
1173755-55-95 mg3920元

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