Fisogatinib (BLU-554) 是一种强效、口服生物利用度高、选择性的成纤维细胞生长因子受体 4 (FGFR4) 小分子抑制剂,IC50 为 5 nM,选择性比 FGFR1-3 高 100 倍以上。BLU-554 由 Blueprint Medicines 开发,用于治疗 FGFR4 通路突变的晚期肝细胞癌 (HCC)。它与 FGFR4 不可逆结合,破坏下游信号传导,并在临床前模型中诱导肿瘤消退。在一项 I 期首次人体临床试验 (NCT02508467) 中,Fisogatinib 在 FGFR4 突变的 HCC 患者中展现出良好的安全性和持久的抗肿瘤应答,证实了 FGFR4 可作为治疗靶点。
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