司帕生坦(Sparsentan)是由TravereTherapeutics开发的口服双重内皮素/血管紧张素受体拮抗剂,2023年2月获美国FDA加速批准,用于降低有快速进展风险的原发性IgA肾病(贝格尔病)成人患者的蛋白尿。作用机制司帕生坦通过同时阻断内皮素A型(ETA)受体和血管紧张素II1型(AT1)受体,抑制两者介导的肾脏炎症与纤维化信号通路,从而减缓疾病进展。作为首个非免疫抑制治疗的IgA肾病靶向药物,司帕生坦突破了传统支持疗法(如降压、降蛋白尿)及免疫抑制治疗的局限,获FDA授予突破性疗法和孤儿药资格。其加速批准基于Ⅲ期临床试验中期分析显示的蛋白尿显著减少(疾病进展关键风险指标),为IgA肾病患者提供了首个针对疾病核心机制的创新疗法。
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