Rogocekib (CTX-712) 是一种强效选择性 Cdc2 样激酶 (CLK) 抑制剂,旨在调节癌症中经常发生失调的 RNA 剪接过程。这种新型分子已在日本 (jRCT2080224127) 和美国 (NCT05732103) 进入 I 期临床试验,显示出对由剪接因子突变和 RNA 剪接失调引起的癌症的治疗前景。
其拥有强效的抑制癌细胞中各种丝氨酸/精氨酸 (SR) 蛋白的磷酸化,包括 SRSF3/4/6,拥有强效的体外抗增殖活性(对NCI-H1048 细胞,K562和MV-4-11细胞等);对于原发性急性髓系白血病(AML)细胞,IC50为0.078 μM,显示出抗白血病活性。适应症包括骨髓增生异常综合征 (MDS) 和急性髓细胞白血病 (AML) ,卵巢癌和各类RNA 剪接失调引起的癌症。
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