Mirdametinib (PD0325901) 是一种强效、口服、选择性、非 ATP 竞争性 MEK1/2 抑制剂 (IC50 = 0.33 nM),可有效抑制 ERK 磷酸化,破坏下游 MAPK 信号传导,并诱导肿瘤细胞凋亡。该药物已获 FDA 批准用于治疗 2 岁及以上有症状且不适合完全手术切除的 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 丛状神经纤维瘤患者。II 期临床试验显示,42% 的符合条件的成人和青少年患者获得部分缓解。此外,该药物可穿过血脑屏障,目前正在临床前模型中探索其通过抑制恐惧记忆巩固来治疗创伤后应激障碍 (PTSD) 等疾病。
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