曲芬肽 (NNZ-2566),商品名为 Daybue,是胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 衍生的 N 端三肽甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸 (GPE) 的合成类似物,由 Acadia Pharmaceuticals(最初由 Neuren Pharmaceuticals 开发)开发,是一种用于治疗雷特综合征 (RTT) 的口服溶液。RTT 是一种罕见的 X 连锁神经发育障碍,主要因 MECP2 突变导致女性发病。该药物通过调节神经炎症、突触可塑性、兴奋性毒性和细胞凋亡发挥神经保护作用,同时改善呼吸异常、交流障碍、手部功能和重复行为等核心 RTT 症状。
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